| Wirkstoff | Atidarsagen autotemcel |
| Handelsnamen | Libmeldy |
| Pharmazeutischer Unternehmer | Orchard Therapeutics GmbH |
| Anwendungsgebiet | Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie (MLD), die durch Mutationen in beiden Allelen des Gens für die Arylsulfatase A (ARSA) gekennzeichnet ist, welche zu einer Verringerung der enzymatischen Aktivität von ARSA führt: bei Kindern mit im späten Säuglings- oder frühen Kindesalter auftretenden Formen, ohne klinische Manifestation der Erkrankung; bei Kindern mit der im frühen Kindesalter auftretenden Form mit frühzeitiger klinischer Manifestation der Erkrankung, die jedoch noch selbständig gehen können, vor dem Einsetzen einer kognitiven Verschlechterung. |
| Zeitpunkt des Inverkehrbringens | 01.05.2021 |
| Erstattungsbetragsverhandlungen | |
|---|---|
| Status | Erstattungsbetrag vereinbart |
| Erstattungsbetrag | Es besteht für den pharmazeutischen Unternehmer eine Verpflichtung zur Meldung des Erstattungsbetrages an die Preis- und Produktverzeichnisse nach § 131 Abs. 4 SGB V. |
| Praxisbesonderheit | keine |
| Preisstrukturmodell | keine |
| Sonstige Vereinbarungen | keine |
| Link zur G-BA Seite | www.g-ba.de/... |
| Letzte Aktualisierung | 11.08.2022 |